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Rember - generazione II testato per demenza frontotemporale PDF Stampa E-mail
Scritto da Tonia   
Mercoledì 17 Ottobre 2012 14:37
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Un farmaco in studio sperimentale segue lo studio precedente, con risultati promettenti nei malati di  Alzheimer lievi o moderati


10 Settembre 2012 - TauRx Therapeutics ha annunciato oggi l'avvio della fase 3 dello studio clinico  in un tipo di demenza frontotemporale (FTD), nota anche come malattia di Pick. L'annuncio, che segue immediatamente la 8 ° Conferenza Internazionale sulla demenze fronto-temporali, tenutasi 05-07 SETTEMBRE a Manchester, in Inghilterra, sottolinea la necessità di nuovi trattamenti per questa forma di demenza che è simile alla malattia di Alzheimer, con la differenza che tende a danneggiare diverse aree del cervello e colpisce le persone già a 40 anni.

 


Lo studio si concentra su un tipo di FTD noto come variante comportamentale, o bvFTD, che può causare cambiamenti precoci nella personalità e la perdita di empatia. Una grande percentuale di questi pazienti hanno una patologia specifica che coinvolge insiemi anormali di proteina tau nel cervello.


Il farmaco in studio, LMTX ®, si rivolge a un processo nel cervello dove una forma normale della proteina tau comincia ad auto-aggregarsi a causa di un vincolante neuronale nei rifiuti prodotti. Una volta che il processo è stato avviato, gli aggregati sono in grado di propagarsi a tempo indeterminato, utilizzando le proteine ​​tau normali e convertendole in aggregati tossici. Dopo la distruzione delle cellule nervose dove si sono inizialmente formate, gli aggregati vanno a infettare i vicini neuroni sani, progressivamente diffondendo e accelerando la distruzione in tutto il cervello. LMTX ® interrompe il processo di aggregazione nelle sue tracce e rilascia la proteina tau intrappolata in una forma che può essere facilmente eliminato dalle cellule nervose.


In una serie di casi pilota, LMTX ® è risultato arrestare la progressione della malattia. LMTX ® è risultato agire in modo simile all'aggregazione delle proteine ​​TDP-43. Gli aggregati Tau o TDP-43  -ciascuno rappresenta circa il 50% dei pazienti affetti da questa forma di demenza precoce.


Parlando con i pazienti e gli operatori sanitari in occasione della conferenza FTD a Manchester, il professor Bradley Boeve della Mayo Clinic negli Stati Uniti, uno dei ricercatori dello studio, ha detto: "I medici dedicati allo sviluppo della sperimentazione clinica FTD i hanno perfezionato le misure da utilizzare in un prova sperimentale nei disturbi dello spettro FTD per anni, e francamente hanno aspettato un agente promettente. i dati scientifici di base per questo agente, in particolare nelle taupatie, sembra sano e l'entusiasmo tra i ricercatori e tra le famiglie è alto. "


La fase 3 in doppio cieco controllata con placebo è stata progettata per valutare la sicurezza e l'efficacia di LMTX ®, la seconda generazione Tau Aggregazione Inhibitor (TAI) sviluppato da TauRx. Lo studio mira a confermare i risultati già visti nei casi pilota in uno studio clinico più ampio  controllato nei pazienti bvFTD per un lasso di tempo di 52 settimane.I siti di studio partecipanti si trovano in Canada, Stati Uniti, Regno Unito, Germania, Paesi Bassi, Australia e Singapore. Poiché la condizione è relativamente rara, TauRx ha ottenuto la designazione Orfano per LMTX ® nel 2010, che fornisce una base per l'approvazione più rapida per la commercializzazione se il processo va a buon fine.


"Questo è un importante passo avanti nella nostra ricerca per trovare un trattamento efficace, con l'obiettivo di arrestare in realtà la progressione della malattia", ha detto il professor Claude Wischik,  "Stiamo costruendo su oltre trenta anni di ricerca, e sui risultati incoraggianti della nostra precedente fase 2 del trial clinico nella malattia di Alzheimer, che è anche correlata con aggregati tau anomali nel cervello."


TauRx precedentemente è stato testato Rember ©, la prima generazione di TAI su cui si basa LMTX ®, in uno studio clinico di fase 2 che coinvolge 321 pazienti con malattia lieve e moderata di Alzheimer nel Regno Unito e Singapore. Questo studio ha trovato una riduzione del 90% del tasso di progressione della malattia su due anni di malattia di Alzheimer. Il professor Wischik e il suo team hanno speso quasi 24 anni ad indagare la struttura e il ruolo dei grovigli Tau nello sviluppo del morbo di Alzheimer, FTD e altre malattie neurodegenerative. Sono stati gli scopritori della proteina Tau della patologia di Alzheimer.


E 'una notizia molto interessante che il trattamento sia in fase di sperimentazione per l'FTD in uno studio clinico, "ha detto Penelope Roques del Frontotemporal Dementia Support Group Support   nel Regno Unito." Si tratta di progressi incoraggianti in una malattia in cui non esiste attualmente alcun trattamento disponibile. "Il gruppo ha circa 1.000 membri in tutto il Regno Unito, che vanno da pazienti FTD, operatori sanitari e familiari.

In caso di successo, questo sarà il primo farmaco sperimentale che è in grado di arrestare la progressione della malattia. TauRx Therapeutics, una società con sede a Singapore è andato fuori l'Università di Aberdeen, ha sviluppato il nuovo trattamento basato su un approccio del tutto nuovo che mira gli aggregati di fibre anormali di proteina tau che si formano all'interno delle cellule nervose nel cervello. Il team TauRx da allora ha scoperto che LMTX ® potrebbe anche avere effetti benefici sulla altre proteine ​​che si aggregano in modo anomalo, tra cui TDP-43 in FTD e sinucleina nella malattia di Parkinson. In FTD, i lobi frontali e temporali sono i primi ad essere colpiti, ciò incide sul comportamento e le emozioni. Col progredire della malattia, altre parti del cervello sono interessate, causando alla fine una demenza globale.

I pazienti e gli operatori sanitari sono invitati ad iscriversi qui
http://www.PicksDementiaStudy.info. per  futuri aggiornamenti, o  altre notizie

 

fonte: psp.org e CBGD_support Yahoo!Group.

 

Traduzione a cura di Tonia Carnasale



Ultimo aggiornamento Mercoledì 17 Ottobre 2012 14:42