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Trattamento di MSA con immunoglobuline per via endovenosa PDF Stampa E-mail
Scritto da Tonia   
Sabato 09 Novembre 2013 10:34
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L' Atrofia multisistemica (MSA) è una malattia neurodegenerativa progressiva della etiologia sconosciuta, che si manifesta come combinazione di parkinsonismo, sindrome cerebellare e disautonomia.

Non sono disponibili terapie modificanti la malattia . L'attivazione della microglia e la produzione di citochine tossiche suggeriscono un ruolo di neuroinfiammazione nella patogenesi MSA . Questo studio clinico pilota ha valutato la sicurezza e la tollerabilità di immunoglobuline per via endovenosa (IVIG) in MSA.

Metodi
Singolo braccio interventista, monocentrico, studio pilota in aperto.
Gli interventi includono infusioni mensili di preparazione IVIG Privigen ®, dose di 0,4 grammi / kg, per 6 mesi.
I risultati  primari valutano la sicurezza mentre i risultati secondari  valutano l'efficacia preliminare di IVIG. Unified MSA Rating Scale (UMSARS) viene misurata mensilmente. Brain imaging quantitativo utilizzando 3T MRI viene eseguito prima e dopo il trattamento.

 

Risultati

Sono stati arruolati nove soggetti, fra questi, sette (2 donne e 5 uomini, di età 55-64 anni) hanno completato il protocollo.
Non ci sono stati eventi avversi gravi. La pressione arteriosa sistolica è aumentata nel corso di  infusioni IVIG (p <0.05). Due partecipanti hanno abbandonato lo studio a causa di un rash cutaneo non minaccioso. 
UMSARS-I (attività della vita quotidiana) e USMARS-II (funzioni motorie ) sono migliorati in modo significativo dopo il trattamento. UMSARS-I è migliorato in tutti i soggetti (pre-trattamento di 23,9 ± 6,0 vs post-trattamento di 19,0 ± 5,9 (p = 0,01). UMSARS-II migliorato in 5 soggetti, è rimasto invariato in 1 e peggiorato in 1 (pre-trattamento di 26,1 ± 7.5 vs post-trattamento di 23,3 ± 7,3 (p = 0,025). I risultati di imaging MR pre- e post-trattamento non erano diversi a confronto

Conclusioni

Il trattamento con IVIG sembra essere sicuro, fattibile e ben tollerato e può migliorare la funzionalità nel MSA. E 'necessario uno studio controllato con placebo più grande.

Traduzione a cura di Tonia Carnasale



Tags: MSA  trattamento  immunoglobine  
Ultimo aggiornamento Sabato 09 Novembre 2013 10:38