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Nitolinib per la cura delle malattie cerebrali comuni PDF Stampa E-mail
Scritto da Tonia   
Giovedì 16 Maggio 2013 18:18
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Un nuovo studio suggerisce che bassi dosaggi di un farmaco usato per la leucemia potrebbero aprire la strada nella cura di malattie neuro degenerative.

Traduzione a cura di Roberta Zin

I ricercatori della Georgetown University Medical Center hanno scoperto che il farmaco previene l’accumulo di proteine tossiche legate al Parkinson nel cervello dei ratti.
Ora svilupperanno uno studio clinico sugli effetti del farmaco su malati.
Lo studio, pubblicato online su Human Molecular Genetics, è una nuova strategia per il trattamento delle malattie neurodegenerative che hanno una produzione eccessiva di proteine: malattie quali il Parkinson,  l’Alzheimer, SLA,le demenze frontotemporali, la malattia di Huntington, la demenza dei corpi di Lewy.“

Questo farmaco a dosaggi molto bassi attiva la macchina dei rifiuti nei neuroni per pulire le proteine tossiche dalle cellule” afferma il neuro scienziato Charbel E-H Moussa, M.B., Ph.D.

“Pulendo le proteine intra cellulari, il farmaco previene l’accumulo nei corpi di Lewy e/o grovigli e previene le secrezioni amiloidi nello spazio extra cellulare tra i neuroni, così le proteine non formano accumuli tossici o placche nel cervello”, continua.
Quando il farmaco, Nilotinib, è utilizzato per malati di leucemia mieloide (CML), porta le cellule cancerogene alla autofagia – un processo biologico che fa morire le cellule tumorali.
“I dosaggi utilizzati nella leucemia sono così alti che il farmaco spinge le cellule a masticare gli organelli interni, provocando un auto cannibalismo e la morte della stessa cellula” afferma Moussa.
“Abbiamo pensato che piccole dosi — per i ratti un equivalente del 1% della dose usata sull'uomo, — avrebbe acceso l’autofagia dei neuroni in cui le cellule avevano proteine malfunzionanti, e nient’altro.” Moussa ha ipotizzato che la medicina per il cancro poteva aiutare a pulire cervelli malati. “Nessuno aveva mai provato questa strada”.
Una caratteristica presente nel cervello è una membrana che separa la circolazione sanguigna dal fluido extra cellulare(BECF) nel sistema nervoso centrale. (CNS).
Questa barriera protegge il cervello da infezioni ma ha anche storicamente limitato il interventi medici e terapeutici. Moussa e il suo team hanno cercato un farmaco che attraversasse la barriera.
Hanno scoperto due farmaci — Nilotinib e Bosutinib. Questo studio ha trattato il nilotinib, ma Moussa dice che è benefico anche l’uso di bosutinib.
I ratti usati erano geneticamente modificati per avere i corpi di Lewy presenti nel Parkinson e nelle demenze, e in altre malattie neurodegenerative.
Agli animali è stato dato un mg di nilotinib ogni due giorni. (Per contrasto la FDA ha approvato l’uso fino a 1.000 mg di nilotinib una volta al giorno su malati di leucemia CML)
"Abbiamo testato con successo su modelli diversi di malattia che hanno un accumulo di proteine intracellulare,”continua Moussa . Il team ha inoltre dimostrato che movimento e funzionalità nei ratti era aumentata, rispetto a quelli non curati.

Affinchè questa terapia si dimostri il più efficace possible, dovrebbe essere usata prima possible, continua Moussa. Un uso tardivo potrebbe ritardare ulteriori accumuli di placche extracellulari.
Moussa sta organizzando una fase II di sperimentazione clinica in pazienti affetti da demenza dei corpi di Lewy, Parkinson, PSP e AMS (MSA).

fonte: psychcentral.com



Tags: PSP  DCB  MSA  SLA  Parkinson  corpi di Lewy  
Ultimo aggiornamento Venerdì 17 Maggio 2013 20:13