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Scoperto trattamento potenziale per Parkinson, Alzheimer e demenza PDF Stampa E-mail
Scritto da Tonia   
Lunedì 13 Maggio 2013 09:53
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Un farmaco attualmente usato nel trattamento della leucemia è risultato aiutare a bloccare la produzione di proteine ​​tossiche nel cervello collegate alla malattia di Alzheimer, morbo di Parkinson e varie forme di demenza.

 

I ricercatori della Georgetown University hanno utilizzato con successo piccole dosi del farmaco Nilotinib, usato per trattare la leucemia mieloide cronica (LMC), per eliminare gli accumuli di proteine ​​anomale nel cervello dei topi.

Gli scienziati hanno mirato alla alfasinucleina e alle proteine ​​tau, che sono implicate nello sviluppo del morbo di Parkinson, morbo di Alzheimer, sclerosi laterale amiotrofica (SLA), malattia di Huntington, demenza Lewy e altre condizioni neurodegenerative.

"Nelle malattie degenerative queste proteine ​​si accumulano e uccidono la cellula", dice il Dott. Charbel EH Moussa, autore dello studio e capo del dipartimento di neuroscienze presso la Georgetown University, "La strategia migliore per aiutare la sopravvivenza della cellula è quella di pulire i detriti."

Moussa ha paragonato il nilotinib ad un tritariufiuti, in quanto aiuta ad eliminare la spazzatura, o proteine ​​tossiche, dalle cellule cerebrali.

"Se si può accendere la macchina tritarifiuti, si sarà in grado di sbarazzarsi di tutti i rifiuti nelle cellule, che sono fondamentalmente proteine ​​indesiderate che le cellule hanno bisogno di sbarazzarsi per sopravvivere", ha detto Moussa.

Inizialmente, Moussa e i suoi colleghi non erano sicuri che il Nilotinib potesse attraversare la barriera emato-encefalica - la separazione che impedisce a diversi materiali nel sangue di entrare nel cervello.

Tuttavia, ben presto si resero conto che si poteva fare, cioè la stessa forma del farmaco usato per il trattamento di pazienti affetti da leucemia potrebbe essere utilizzato per il trattamento di pazienti con malattie neurodegenerative

L'unica differenza: Moussa ed i suoi colleghi hanno usato dosi di Nilotinib molto più basse. Si stima che gli esseri umani potrebbero aver bisogno solo dell' 1 per cento della dose tipicamente usata nella chemioterapia per vedere i benefici neurologici. Ciò potrebbe potenzialmente diminuire i già minimi effetti collaterali di nilotinib, come le vertigini.

I topi trattati con nilotinib hanno sperimentato un miglioramento nelle funzioni motorie e cognitive, e hanno anche vissuto più a lungo rispetto ai topi trattati con placebo.

"Sappiamo che questa droga entra nel cervello, e sappiamo che questo è il primo farmaco che riduce alfa-sinucleina e tau allo stesso tempo", ha detto Moussa. "E quando abbiamo diminuito gli accumuli di proteina accumuli, abbiamo visto un miglioramento del comportamento in questi topi."

I ricercatori hanno grandi speranze che il farmaco sarà presto nella fase due per gli studi clinici, purché siano in grado di ottenere finanziamenti.

"Questi farmaci sono già approvati dalla FDA, quindi sappiamo che sono ben tollerati nell'uomo. Tutti i dati di tossicità - è tutto a disposizione ", ha detto Moussa.


Moussa ed i suoi colleghi sono molto entusiasti del potenziale di usare nilotinib nel trattamento della demenza a corpi di Lewy, una condizione in cui i pazienti sviluppano la malattia di Alzheimer e di Parkinson contemporaneamente. Attualmente, non esiste alcun trattamento per il disturbo.

"Il livello di disperazione in questi pazienti è enorme", ha detto Moussa.

Sperimentare questo farmaco come trattamento per la demenza Lewy sarà la priorità principale dei ricercatori. Tuttavia, essi sperano di espandere le sperimentazioni cliniche anche sui pazienti di Parkinson e di Alzheimer.

"L'impatto traslazionale di questo farmaco, riutilizzato per uso clinico per il morbo di Parkinson e di altri disturbi correlati, così come la demenza, è economicamente e medicalmente enorme", ha detto Moussa. "Vedo un enorme impatto nel campo medico."

 


Traduzione a cura di Tonia Carnasale

fonte: foxnews.com

"Nelle malattie degenerative queste proteine ​​si accumulano e uccidono la cellula", autore dello studio, il Dott. Charbel EH Moussa, capo del dipartimento di neuroscienze presso la Georgetown University, ha detto a FoxNews.com. "La strategia migliore per rendere la cellula sopravvive è quello di pulire i detriti."


Ultimo aggiornamento Lunedì 13 Maggio 2013 10:05